Първите в света изпитвания върху хора на CRISPR терапия, насочена към гена ANGPTL3 демонстрират драматични спадове: Например 55% по-ниски триглицериди. Това е потвърдено в доклади от Американската сърдечна асоциация и клинични центрове като Cleveland Clinic. Nature също подчертава, че изключването на ANGPTL3 чрез CRISPR води до трайно намаляване на липидите, защото този ген регулира скоростта на изчистване на мазнините от кръвта.

Ерата на ежедневния прием на статини може би е към своя край. Чрез CRISPR генно редактиране се изключва един единствен чернодробен ген, свързан с висок холестерол. Само с една инфузия нивата на LDL спаднаха с 50%, а триглицеридите – с 55%. Най-поразителното е, че ефектът може да е постоянен, а не нещо, което избледнява с времето.

Традиционните терапии — статини, PCSK9 инхибитори, фибрати — работят само докато ги приемаш. Те управляват проблема, но не го премахват. CRISPR подходът е различен:

Еднократно лечение, а не ежедневни таблетки.

Редактиране на самия геном, а не временно блокиране на ензим.

Потенциално доживотен ефект, ако редакцията е стабилна.

Насочено към първопричината, а не към симптомите

Това не е хапче, което се нуждае от постоянно дозиране. CRISPR директно редактира генома, което означава, че промяната става част от нашата биология. Едно лечение може да предложи доживотна защита. То сигнализира за бъдеще, в което медицината вече не управлява симптомите, а премахва изцяло първопричината.

Недостатъци на метода:

Данните са от малко, раннофазово изпитване (фаза 1) — целта е безопасност, не ефективност.

Проследяването е кратко — около 60 дни в първите доклади.

Дългосрочните ефекти, включително потенциални нежелани мутации, все още са неизвестни.

Генната редакция е необратима — това е сила, но и риск.

Цената вероятно ще бъде много висока в началото.

Статините са евтини, доказани и безопасни за огромната част от хората.

ПРЕДИМСТВА:

Медицината се измества от управление на хронични заболявания към еднократни, причинно-насочени терапии.

Това е същата логика, която стои и зад генната терапия за сърповидно-клетъчна анемия, CAR-T терапиите за рак и експерименталните лечения за хемофилия, мускулна дистрофия и др.

CRISPR срещу холестерола е просто следващата стъпка — и може би най-масовата, ако се докаже, че е безопасна.