В продължение на десетилетия амиотрофичната латерална склероза (АЛС) остава едно от най-предизвикателните невродегенеративни заболявания. Тя постепенно отнема двигателната функция, способността за говорене и дишане, докато когнитивните способности остават запазени.

Но ново изследване от Телавивския университет предлага реална научна надежда.

Учени идентифицираха ключова молекула — microRNA‑126 (miR‑126) — която играе важна роля в комуникацията между мускулите и моторните неврони. В предклинични модели те показват, че възстановяването на нивата на miR‑126 може да:

стимулира частично възстановяване в животински модели

намали токсичните натрупвания на TDP‑43, характерни за АЛС

да забави дегенерацията на моторните неврони

да подобри функцията на нервно-мускулните връзки

При Алцхаймер и Паркинсон TDP‑43 може да е допълнителен фактор, не основен, но се появява се в подгрупи пациенти, като влияе на тежестта на двете болести, но не е първопричина за възникването им.

Изследването показва, че при АЛС се нарушава нормалният „диалог“ между мускулите и нервите. Възстановяването на miR‑126 може да се превърне в основа за бъдеща генна терапия. Резултатите са постигнати в клетки и животински модели — важна, но ранна стъпка.

Стивън Хокинг (Stephen Hawking) – един от най-известните физици в историята – е диагностициран на 21 години и живее с АЛС повече от 50 години — изключително рядък случай на бавна прогресия.

Публикацията в Nature Neuroscience очертава нова посока за изследване. Следващата фаза — клинични изпитвания — ще покаже дали този подход е безопасен и ефективен при хора.

Хоризонтът не е гарантирано блестящ, но е по‑светъл, отколкото беше вчера. Науката не обещава чудеса, но прави реални, измерими стъпки към по‑добро бъдеще за хората с АЛС.