
Японски изследователски екип обяви, че е подобрил състоянието на пациенти с болестта на Паркинсон, използвайки нервни клетки, генерирани от индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPS клетки). Университетската болница в Киото и Центърът за изследване и приложение на iPS клетки (CiRA) към националния университет съобщиха, че четирима от шестима пациенти, участващи в клинично изпитване, са изпитали подобрение в симптомите си след трансплантация на нервни клетки, получени от iPS, в мозъка.
Sumitomo Pharma, която предостави нервните клетки, планира да кандидатства за одобрение от правителството за лечението по Ускорената система за регенеративни лекарства, която предоставя условни одобрения за приложения с ограничена употреба. Базираната в Осака компания се стреми да получи такова одобрение възможно най-рано, още през тази фискална година. Резултатите от клиничното изпитване бяха публикувани в британското научно списание Nature.
Болестта на Паркинсон е невродегенеративно заболяване, при което двигателната функция е нарушена поради намаляване на броя на нервните клетки, които произвеждат допамин, химикал, необходим за мозъчната функция. Около 290 000 пациенти в Япония страдат от това заболяване. Въпреки че съществуват симптоматични лечения с лекарства, фундаментални терапии все още не са разработени.
От 2018 до 2023 г. Университетската болница в Киото и други институции трансплантираха от 5 до 10 милиона допаминергични нервни клетки, получени от iPS клетки, в централния мозък на седем пациенти (мъже и жени) на възраст от 50 до 69 години. Те наблюдаваха пациентите в продължение на две години, за да оценят ефикасността и безопасността на лечението.
Никой от седемте пациенти не е имал сериозни странични ефекти. Шест пациенти, оценени за ефикасност, показаха повишена допаминергична невронна активност и повишени нива на допамин в мозъка след трансплантацията. Четирима от тях показаха подобрена двигателна функция. Според изследователите най-голямо подобрение е наблюдавано при по-млади пациенти с леки симптоми.
Професор Джун Такахаши от Центъра за изследване на клетки iPS в Университета в Киото заяви: „Демонстрирането на терапевтичен ефект при пациенти е значително постижение. Искаме да направим лечението с клетъчна трансплантация достъпно за много пациенти възможно най-скоро.“